一、新三期臨床試驗的目的和意義：
　　新藥得到衛生部批準試生產之后，即應進行第三期臨床試驗，目的是進一步考察新藥的療效、不良反應和適應癥，以期在試生產期結束時對其安全有效性作出確認性評價，為藥政部門批準新藥從試生產轉為正式生產提供科學依據。
　　新藥第二期臨床試驗一般病例數較少，老年、小兒及肝腎功能不全等病例均未包括，對不良反應的觀察也明顯受到病例數的限制，有的出現率較低的重要不良反應，可能在上市前未能發現，故在試生產期進行第三期臨床試驗是對第二期臨床試驗的必要補充。在較大范圍內對新藥的安全有效性作出評價，可使更多臨床醫生、臨床藥師了解已上市的新藥及其合理的使用方法，起到指導合理使用和推廣應用的作用。同時以各專業臨床藥理基地為網點，組織全國上市后藥物不良反應監察網。

　二、實施程序：
　　１、新藥的第三期臨床試驗工作由衛生部藥政局委托中華醫學會統一組織臨床單位實施。
　　２、新藥在批準試生產一個月內，生產企業即應與中華醫學會科技咨詢部聯系進行第三期臨床試驗，并同時提供衛生部新藥批件（復印件）、第三期臨床試驗初步方案及原第一、二期臨床試驗的設計方案和臨床總結。
　　３、由承擔第二期臨床試驗的負責單位、參加評審該藥的藥品評審委員、中華醫學會專科學會委員５－７人組成專家技術指導小組，負責制訂該新藥的第三期臨床試驗方案。
　　４、在規定的期限內完成第三期臨床試驗并按期履行新藥試生產轉正的手續。

　三、各單位任務：
　　（一）、中華醫學會：
　　１、在藥政局的領導下以專家技術指導小組為依托，負責第三期臨床試驗過程的組織指導、宏觀管理及質量控制，監督臨床試驗的科學性、完整性、客觀性，定期檢查臨床試驗進展情況，聽取意見。
　　２、遇有重大問題，及時調整試驗方案。
　　３、負責收集病例資料和統計處理。
　　４、向藥品生產企業提交完整的第三期臨床試驗總結報告，并同時抄報衛生部藥政管理局。
　　（二）、臨床試驗單位：
　　臨床單位須嚴格按照“試驗方法”中的在有關要求組織實施。
　　（三）、藥品生產企業：
　　藥品生產企業須在規定的期限內上報第三期臨床試驗設計的初步方案；試驗期間嚴格保障提供臨床試驗用藥的質量及數量，以保證病例觀察的科學性及連續性；在臨床試驗結束后按照新藥審批的要求和程序提出藥品轉為正式生產的申請。

　四、試驗設計：
　　（一）、試驗范圍和試驗例數：
　　根據每種藥物的特性、類別、應用范圍等不同，經專家技術指導小組論證確定試驗范圍、試驗單位及病例數。
　　１、至少３０個以上試驗單位（包括原來二期試驗單位）參加，受試病例數屬國內創制的藥品２０００例以上，仿制國外的藥品１５００例以上，特殊疑難病例５００例以上。各試驗單位至少觀察５０例。
　　２、在全國范圍擴大臨床試驗，根據地理環境、氣候、民族的不同，有重點地選擇部分省、市或地區，組織有條件的臨床醫院（由承擔第二期臨床試驗的負責單位牽頭，以臨床藥理基地為基礎）進行有步驟、有計劃的臨床試驗工作。同一性質的新藥同時進行第三期臨床試驗工作時則隨機劃分試驗區。
　　３、根據流行病學、統計學、藥品種類、第二期臨床試驗情況確定對照試驗病例數。
　　（二）、試驗方法：
　　１、病例選擇：
　　受試病例必須有明確的臨床或病理診斷和必要的化驗檢查及其它檢查。可采用住院病人和門診病人，但必須能滿足對照試驗及開放試驗設計中規定的各項要求。對照組隨機選取。所有選取病例的資料全部上報。
　　２、試驗內容：
　　（１）、不良反應考察：
　　詳細記錄并描述藥物不良反應的表現，嚴重不良反應的表現及發生率，防治的可能性及防治措施。
　　如因不良反應而中斷用藥的病例且未達一個療程，不列入療效統計，但此例應列入不良反應的統計。
　　必要時對某些藥物應考察新藥上市后所主治疾病的發生率與病死率有何變化，以及該藥上市后療效／不良反應之比的進一步評價。
　　不良反應考察指標，包括各類藥物共同要求的各系統不良的反應的癥狀、體征、實驗室檢查的各項指標及各類藥物特殊觀察的指標。具體考察指標由專家技術指導小組根據不同品種制定。
　　（２）、療效和適應癥考察：
　　考察本藥說明書所列的療效和適應癥，可與不良反應的考察同時進行。
　　（３）、特殊對象的臨床試驗，包括：
　　老年病人的安全有效性考察
　　小兒安全有效的劑量與療程
　　肝、腎功能不全病例的合理給藥方案
　　同時服用其它藥物的病人
　　在上市前的良好對照研究中未遇到的病人
　　３、臨床觀察表：
　　由專家技術指導小組根據不同藥物品種具體制定包括癥狀、體征、實驗室檢查、病原學檢查、不良反應、療效、適應癥等內容的統一的臨床觀察表。
　　４、劑量與療程：
　　根據第二期臨床試驗結果由專家技術指導小組確定統一的給藥方案。一般均采用一種固定劑量，用藥時間長短視病情而定，急性疾病用藥數日至一到二周，慢性疾病用藥數周至數月不等。
　　５、結果的觀察和記錄：
　　在用藥期時應詳細觀察和記錄各項臨床觀察指標，特別應密切注意是否出現一些未預料到的不良反應，對此應做好詳細記錄并不斷追蹤觀察。
　　６、療效判斷：根據各類藥物的臨床研究指導原則所定的療效判斷標準具體制定。
　　７、病例淘汰標準：
　　用藥不到一個療程或因某種原因中斷治療的病例，因無法評價療效應予淘汰。因嚴重不良反應而中斷試驗的應統計其不良反應發生率。

　五、資料分析與統計處理：
　　由專家技術指導小組篩選合格的臨床觀察表。經計算機系統按統計學要求分析、統計和研究，將第三期臨床試驗所有結果進行統計學處理和評價，并做出相應的結論，寫出科學的、客觀的試驗總結。

　六、試驗費用：
　　臨床試驗費用，由試生產廠家與臨床試驗單位根據試驗品種具體商定。必要時由中華醫學會進行協調。